Caracas — La compañía biotecnológica AAVantgarde Bio, con sede en Milán, anunció la consecución de dos importantes hitos regulatorios en el desarrollo de su terapia génica experimental AAVB-039, dirigida al tratamiento de la enfermedad de Stargardt. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) concedió la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug Designation, ODD), mientras que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) otorgó la Autorización de Ensayo Clínico (CTA).
La noticia fue difundida a través de GlobeNewswire y coloca a AAVantgarde en el centro de atención del sector biotecnológico, dado que estas aprobaciones se suman a la Fast Track Designation ya obtenida en Estados Unidos, un estatus diseñado para acelerar los tiempos de revisión y desarrollo de terapias innovadoras.
Una enfermedad rara pero devastadora
La enfermedad de Stargardt constituye la forma hereditaria más común de degeneración macular y se perfila como una de las principales causas de pérdida de visión en niños y jóvenes adultos. Su origen está asociado a mutaciones bialélicas en el gen ABCA4, que afectan la función de la proteína encargada del transporte de moléculas clave para la retina.
El enfoque de AAVB-039 resulta innovador, ya que busca restaurar la función visual mediante la entrega de la proteína ABCA4 de longitud completa. Esto representa un avance sustancial, pues ofrece potencial beneficio a todos los pacientes que presenten mutaciones en dicho gen, independientemente de la variante específica.
Avances en investigación clínica
Actualmente, AAVB-039 está siendo evaluada en el ensayo clínico CELESTE de fase 1/2. Este estudio tiene como objetivo medir la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de la terapia en pacientes con Stargardt a través de tres niveles de dosis.
Al mismo tiempo, la compañía continúa con el estudio observacional STELLA, diseñado para recolectar datos sobre la evolución natural de la enfermedad y apoyar la interpretación de los resultados de la terapia en investigación.
Declaración de la dirección
La directora ejecutiva de AAVantgarde, la Dra. Natalia Misciattelli, destacó en el comunicado oficial la relevancia de estos avances regulatorios para la compañía y los pacientes:
“The Orphan Drug Designation and UK CTA approval represent two important regulatory milestones for AAVB-039 and reflect the FDA’s and MHRA’s acknowledgement of the urgent need for treatments for patients living with Stargardt disease,” said Dr. Natalia Misciattelli, Chief Executive Officer of AAVantgarde. “With Fast Track Designation already in place, we now have a suite of regulatory incentives that will help accelerate development and bring this potentially transformative therapy to patients and families as efficiently as possible.”
Incentivos regulatorios y beneficios
El programa de designación de medicamento huérfano de la FDA fue creado para incentivar el desarrollo de terapias destinadas a enfermedades raras, es decir, aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. Entre los beneficios que otorga se incluyen créditos fiscales aplicables a ensayos clínicos, exenciones de tarifas regulatorias y, en caso de aprobación, siete años de exclusividad de mercado en ese país.
En el caso de AAVantgarde, la combinación de ODD, CTA y Fast Track Designation le ofrece un marco sólido de apoyo regulatorio, que puede traducirse en mayor confianza por parte de inversionistas y en un impulso significativo para avanzar con mayor rapidez en la validación clínica de AAVB-039.
Perspectivas de negocio
El anuncio llega en un momento en que el mercado global de terapias génicas experimenta un crecimiento acelerado, especialmente en el segmento de enfermedades raras y oftalmológicas. Analistas señalan que la estrategia de AAVantgarde refuerza su competitividad en un sector donde compañías con proyectos similares compiten por captar inversión y, sobre todo, por ser las primeras en ofrecer tratamientos efectivos.
Aunque AAVB-039 se encuentra aún en etapas iniciales de investigación clínica, la confianza depositada por las agencias regulatorias de Estados Unidos y Reino Unido añade credibilidad al programa. Este respaldo se traduce en mayores expectativas para pacientes y familias que enfrentan una enfermedad para la que actualmente no existen tratamientos aprobados.
Conclusión
Con el logro de estos hitos regulatorios, AAVantgarde se posiciona como un actor relevante en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades oculares hereditarias. La combinación de designaciones regulatorias no solo refuerza su perfil científico y empresarial, sino que abre la puerta a acelerar la llegada de AAVB-039 al mercado.
Para los pacientes con enfermedad de Stargardt y sus familias, este anuncio representa una señal de esperanza en la búsqueda de una solución terapéutica que hasta ahora ha sido esquiva.
