Caracas – La farmacéutica estadounidense Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) anunció un avance histórico en el campo endocrinológico: la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó PALSONIFY™ (paltusotine), el primer tratamiento oral de toma diaria para adultos con acromegalia que no respondieron de forma adecuada a la cirugía o para quienes la intervención no resulta viable.
Se trata de un agonista no peptídico del receptor de somatostatina tipo 2 (SST2), diseñado para transformar el paradigma terapéutico en esta enfermedad poco común. La autorización marca el lanzamiento del producto insignia de la compañía y consolida a Crinetics como referente mundial en terapias endocrinas innovadoras.
Evidencia clínica sólida
La aprobación se basó en los ensayos clínicos de Fase 3 PATHFNDR-1 y PATHFNDR-2, que evaluaron seguridad y eficacia en pacientes previamente tratados y en aquellos sin tratamiento médico anterior. En ambos estudios, PALSONIFY demostró inicio rápido de acción, control bioquímico confiable y eficacia sostenida.
Los participantes reportaron reducciones significativas en síntomas como cefaleas, dolor articular, sudoración, fatiga, debilidad, inflamación y hormigueo, según el Acromegaly Symptom Diary (ASD), una herramienta de resultados reportados por pacientes alineada con la FDA. El fármaco fue generalmente bien tolerado y no se registraron eventos adversos graves en la fase controlada de los ensayos.
Datos a largo plazo de las fases de extensión abiertas, presentados en el congreso ENDO 2025 de la Sociedad Endocrina, confirmaron el control duradero de IGF-1 y un perfil de seguridad consistente. En total, 91% de los pacientes de PATHFNDR-1 y 97% de los de PATHFNDR-2 se inscribieron en estas fases de seguimiento.
Declaraciones clave
El fundador y director ejecutivo de Crinetics, Scott Struthers, Ph.D., destacó el carácter transformador de la aprobación: «With the FDA approval of our lead therapy Palsonify, today marks a new era for those living with acromegaly and also for Crinetics as a company. We are very pleased to be fulfilling our commitment to transforming patient lives. This approval is the first to come from our deep pipeline of first-in-class, small molecule drugs. This would not be possible without the help and partnership of people living with acromegaly, their caretakers, our employees, and the clinical researchers and health care professionals who contributed to Palsonify’s successful development program. Thank you to all involved.”
Desde el ámbito médico, el Dr. Shlomo Melmed, vicepresidente ejecutivo de Medicina y Ciencias de la Salud y decano de la Facultad de Medicina de Cedars-Sinai, afirmó: “The PATHFNDR clinical development program set a new standard for acromegaly treatment by demonstrating the ability of Palsonify to drive both biochemical and symptom control, regardless of the degree of underlying disease severity. The approval of Palsonify is a significant advancement for our patients, as there is an unmet need for an easy-to-administer and safe therapeutic option with a rapid action and durable response that can consistently manage acromegaly.”
La voz de los pacientes también se hizo presente. Jill Sisco, presidenta de la organización Acromegaly Community, señaló: “For people living with acromegaly, treatment once meant burdensome injections, breakthrough symptoms, and lifestyle sacrifices just to stay on track. What matters most to our community – maintaining consistent control so the disease doesn’t control us – led us to partner with the FDA on Externally Led Patient-Focused Drug Development meetings. This new treatment reflects that our voices have been heard in shaping the next generation of acromegaly care.”
Acceso y expansión global
PALSONIFY estará disponible en Estados Unidos a inicios de octubre. Crinetics trabaja de manera coordinada con aseguradoras, profesionales de la salud y asociaciones de pacientes para garantizar acceso amplio a la terapia. En paralelo, la compañía lanzó CrinetiCARE®, un programa de apoyo integral que ofrece educación sobre la enfermedad y el producto, verificación de beneficios, asistencia financiera y acompañamiento por parte de enfermeros especializados en adherencia terapéutica.
En el plano internacional, una solicitud de autorización de comercialización (MAA) está en revisión en la Unión Europea, con expectativa de opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en el primer semestre de 2026. Asimismo, Crinetics mantiene una alianza con Sanwa Kagaku Kenkyuso (SKK) para el desarrollo y comercialización de paltusotine en Japón.
De forma paralela, el compuesto también se encuentra en investigación para el tratamiento del síndrome carcinoide, a través del ensayo pivotal de Fase 3 CAREFNDR.
Impacto para inversionistas
El anuncio refuerza la confianza del mercado en el potencial de Crinetics y su portafolio. La compañía convocó a una conferencia con inversionistas este jueves a las 6:00 p.m. hora del Este, con retransmisión disponible en la sección de inversionistas de su página web corporativa.
Con este paso, Crinetics no solo introduce un nuevo estándar terapéutico en acromegalia, sino que también consolida su posición como compañía pionera en medicamentos endocrinos basados en moléculas pequeñas y de diseño innovador.
