Caracas, AskBio Inc., compañía de biotecnología dedicada a terapias génicas y filial de Bayer AG, alcanzó un nuevo hito en el desarrollo de su terapia experimental AB-1005 contra la enfermedad de Parkinson en etapa moderada. La empresa anunció que los primeros participantes europeos fueron aleatorizados dentro del ensayo clínico de Fase 2 REGENERATE-PD, consolidando la expansión del programa fuera de Estados Unidos.
Ensayo con alcance internacional
Los primeros pacientes en Europa se incorporaron en centros de investigación en Polonia y el Reino Unido, mientras que Alemania se encuentra en etapa activa de evaluación de candidatos. En paralelo, Estados Unidos continúa con el proceso de reclutamiento iniciado en 2024.
Con este avance, REGENERATE-PD se convierte en el primer programa de terapia génica neuroquirúrgica para Parkinson que logra aleatorizar pacientes tanto en Estados Unidos como en Europa en un mismo ensayo de Fase 2.
“I believe the randomization of the first European participants in REGENERATE-PD, which makes this the first neurosurgical gene therapy program for Parkinson’s to successfully randomize patients from both the United States and Europe into a single Phase 2 trial, is positive news for people living with Parkinson’s disease and the physicians treating them,” afirmó Alan Whone, MD, PhD, líder del programa en Europa e investigador principal. “There is a significant need for neurorestorative therapies in Parkinson’s and seeing the advancement of an important investigational gene therapy in a Phase 2 clinical trial will give hope to patients and the medical community alike.”
La magnitud del desafío
El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta actualmente a 1,2 millones de personas en Europa. Las estimaciones apuntan a que esta cifra podría duplicarse para 2030, lo que eleva la urgencia de alternativas terapéuticas innovadoras.
El estudio REGENERATE-PD, de carácter aleatorizado, doble ciego y con control quirúrgico, busca evaluar la seguridad y eficacia de AB-1005. Esta terapia génica se administra directamente al putamen, una región cerebral vinculada al control motor, en adultos de entre 45 y 75 años diagnosticados con Parkinson en etapa moderada.
En total, se espera la participación de aproximadamente 87 pacientes distribuidos en centros clínicos de Alemania, Polonia, Reino Unido y Estados Unidos.
Declaraciones de la compañía
Para la dirección de AskBio, este paso marca un avance fundamental en su estrategia de investigación. “Today’s announcement marks an important milestone in the clinical development of our investigational gene therapy AB-1005, as we continue to work hard to deliver a safe and effective treatment option that may be neurorestorative for certain populations and may benefit people living with moderate-stage Parkinson’s disease,” señaló Canwen Jiang, MD, PhD, director de Desarrollo y director Médico de la empresa. “We are encouraged by the initiation of the REGENERATE-PD program in Europe and look forward to sharing further clinical updates as the program advances over the coming year.”
Este progreso en Europa se suma al reconocimiento regulatorio recibido en Estados Unidos. En 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) otorgó a AB-1005 la designación de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Este estatus se concede a terapias regenerativas, incluidas las génicas, que buscan tratar, modificar o revertir enfermedades graves.
La designación RMAT otorga acceso privilegiado a la FDA, incluyendo orientación intensiva durante el desarrollo clínico, revisión continua de solicitudes de licencia biológica y procesos destinados a acelerar la evaluación.
Exploración en otros trastornos
El interés de AskBio por AB-1005 se extiende más allá del Parkinson. Actualmente, en Estados Unidos se estudia esta misma terapia en pacientes con atrofia multisistémica en su subtipo parkinsoniano (MSA-P), una condición rara y de progresión rápida que representa un desafío clínico significativo.
Advertencias y próximos pasos
Pese al entusiasmo generado, la compañía enfatiza que AB-1005 continúa siendo un producto en fase experimental. Hasta el momento no ha sido aprobado por ninguna autoridad regulatoria, y sus perfiles de seguridad y eficacia aún no han sido plenamente evaluados.
Con todo, la aleatorización de los primeros participantes europeos en REGENERATE-PD marca un paso relevante en la búsqueda de tratamientos neurorestaurativos. Ante un escenario epidemiológico que prevé un aumento acelerado de casos de Parkinson, los avances en este tipo de terapias representan una fuente de esperanza para pacientes y médicos en ambos continentes.
