Caracas – La biotecnológica clínica AAVantgarde Bio anunció este jueves que presentará nuevos resultados de su estudio LUCE-1 durante el 25º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Especialistas en Retina (EURetina 2025), que se celebrará en París entre el 4 y 7 de septiembre. La compañía también tendrá presencia en dos foros clave previos: el Ophthalmology Futures Forum (OFF) y el EURetina Innovation Spotlight (EIS), programados para el 3 de septiembre en la capital francesa.
Una plataforma en ascenso para terapias génicas
AAVantgarde, con sede en Milán, se ha posicionado como un actor emergente en el desarrollo de terapias génicas de nueva generación dirigidas a enfermedades hereditarias de la retina. Su principal programa, LUCE-1, busca evaluar la seguridad y eficacia de una innovadora terapia basada en un vector híbrido dual de virus adenoasociado (AAV). El objetivo es ofrecer una opción terapéutica para pacientes con retinitis pigmentosa secundaria al síndrome de Usher tipo 1B, causado por mutaciones en el gen MYO7A.
Este avance cobra relevancia en un mercado que observa con creciente interés las aplicaciones de la terapia génica en patologías oftalmológicas, dada la limitada disponibilidad de tratamientos efectivos y el impacto socioeconómico de la ceguera progresiva.
Presentación central en EURetina
El eje de la participación de AAVantgarde será una presentación oral a cargo de la profesora Francesca Simonelli, investigadora principal de LUCE-1 y jefa de la Unidad de Oftalmología del Hospital Universitario de Campania “Luigi Vanvitelli” en Nápoles. Simonelli expondrá los hallazgos más recientes del ensayo, que ya había compartido datos preliminares en dos escenarios de alto perfil: el congreso FLORetina en diciembre de 2024 y la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) en mayo de 2025.
De acuerdo con la compañía, esta presentación busca consolidar la evidencia sobre la seguridad del tratamiento y su potencial eficacia, elementos esenciales en un estudio fase 1/2 de carácter multicéntrico y de escalada de dosis.
Los detalles oficiales de la ponencia son los siguientes:
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Número de presentación: O13
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Título del resumen: LUCE: A first-in-human Phase 1/2 multicenter, dose-escalation, safety and efficacy study of subretinal administration of dual-hybrid AAVB-081 gene therapy in subjects with Usher Syndrome type 1B Retinitis Pigmentosa
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Sesión: Free Paper 2 – Inherited Retinal Diseases
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Fecha y hora: 4 de mayo de 2025, de 12:00 a 13:00 horas CEST
Un espacio para alianzas estratégicas
Además de la sesión científica, AAVantgarde confirmó que estará disponible para sostener reuniones de colaboración y discusiones científicas durante todo el congreso. Esta apertura refleja la estrategia de la compañía de fortalecer vínculos con actores clave del ecosistema biotecnológico, desde laboratorios de investigación hasta potenciales socios comerciales.
El congreso EURetina, que reúne cada año a cientos de especialistas en retina y compañías del sector, constituye una vitrina privilegiada para captar inversión y acelerar el proceso de validación de nuevas tecnologías médicas. La participación de AAVantgarde en los foros OFF y EIS, ambos orientados a la innovación y las oportunidades de negocio, refuerza su perfil como empresa en crecimiento con aspiraciones de liderazgo en el segmento de terapias génicas oftalmológicas.
Implicaciones para el mercado y pacientes
Expertos de la industria señalan que el desarrollo de terapias como AAVB-081 podría marcar un antes y un después en la atención de enfermedades raras de la visión. Si los resultados de seguridad y eficacia se confirman en fases posteriores, el potencial de mercado se estima significativo, dado que las opciones actuales para los pacientes con síndrome de Usher 1B son prácticamente inexistentes.
Asimismo, la estrategia de presentar avances en escenarios científicos internacionales fortalece la credibilidad de la compañía y podría facilitar futuros procesos de aprobación regulatoria en Europa y Estados Unidos.
Perspectiva regional
Para el mercado latinoamericano y venezolano en particular, el seguimiento a estos desarrollos es clave. Aunque aún en fase temprana, la entrada de terapias avanzadas en el ámbito oftalmológico podría, en el mediano plazo, abrir oportunidades para centros especializados en la región interesados en participar en ensayos clínicos o en adoptar nuevas soluciones terapéuticas cuando lleguen al mercado.
